Fikiria kama ugonjwa wa Alzheimer ulitambuliwa kama magonjwa mengine ya kawaida. Badala ya kuwa na wasiwasi juu ya matarajio ya kupoteza polepole kumbukumbu yako, unaweza kupata mfululizo wa shots wakati wa katikati ili kuzuia mwanzo wa dhiki hii ya neva, kama tunavyofanya ili kupunguza hatari ya homa.

Hiyo inaweza kuonekana kuwa haiwezekani, kutokana na kamba ndefu ya madawa ya kulevya ya Alzheimers ambayo yameshindwa kufanya kazi katika majaribio ya kliniki, lakini ninaendelea kuwa na matumaini. Kama mwanasayansi-daktari anayeongoza utafiti juu ya sababu za magonjwa ya neva, naamini kwamba tunafanya maendeleo makubwa katika kufunua mizizi ya Alzheimer's.

Alzheimers ni ugonjwa wa neva ambao una watafiti kwa miaka mingi. Ugonjwa unaendelea wakati protini mbili - A-beta na tau - kujilimbikizia katika ubongo. A beta hujenga nje ya seli za ujasiri, na tau ndani yao. Miongo kadhaa ya utafiti inaonyesha kwamba A-beta kwa namna fulani inaongoza kwa mkusanyiko wa tau, ambayo ni nini husababisha seli za ujasiri kufa. Hii inaweza kueleza kwa nini matibabu ya mapema yanayoelekeza peke ya A-beta imeshindwa. Mawazo haya yamesababisha vigezo vipya vya uchunguzi vinavyozingatia protini hizi mbili ili kufanya uchunguzi wa uhakika.

Masomo ya kimkakati kuchukua muda lakini kulipa

Kama mwanasayansi, siku zote nimevutiwa na misingi ya Masi ya magonjwa, na kama daktari nina nia ya kusaidia wagonjwa. Katika maabara yangu katika Chuo Kikuu cha Texas cha Magharibi Texas Medical Centre huko Dallas, kikundi chetu kinalenga kutambua mabadiliko ya miundo katika protini ya tau ambayo inawezesha kuunganisha na kusababisha ugonjwa. Kazi yetu inaonyesha kwamba neurodegeneration huanza na mabadiliko ya sura katika protini ya tau, ambayo hufanya makanisa yenye sumu, au clumps, katika ubongo. Makusanyiko haya ni ya simu, na huonekana kueneza patholojia kati ya makundi mbalimbali ya neurons kusababisha ugonjwa wa maendeleo. Kama tau inaonekana kuwa na jukumu kuu katika kuharibu seli za ubongo, na kwa sababu neurons zilizopoteza haziwezi kubadilishwa, watafiti wetu wanajitahidi kuendeleza zana ili kuchukua ishara za mwanzo za tau sumu. Hii inaweza kutokea miaka kabla dalili za utambuzi ziwe wazi.

Ikiwa madaktari wanaweza kuchunguza aina za tau zinazosababisha magonjwa, wataweza kutambua magonjwa ya msingi kabla ya kupoteza kudumu kwa seli za ubongo hutokea, labda hata kabla ya watu kujua kuwa wana shida. Hii inahitaji kwamba tutaendeleza biomarkers bora zaidi, nyeti ambazo zinaweza kuwezesha mchakato huu, kama vile sisi sasa tunatumia hemoglobin A1C kuchunguza ugonjwa wa kisukari cha wagonjwa.

Kwa kufanya hivyo tumekuwa vunjwa pamoja na timu isiyo ya kawaida na utaalamu wa biolojia ya miundo, biolojia, biolojia ya kiini, neurology na neuropatholojia kufanya kazi kwa pamoja katika Kituo cha Alzheimers na Neurodegenerative Magonjwa (CAND). Mafunzo kutoka kwa maabara yangu tayari yamechangia maendeleo ya anti-tau antibody ambayo iko katika majaribio ya kliniki. Antibody hii hufunga tau, na inaweza kuwezesha kibali chake kutoka kwa ubongo. Ufafanuzi kamili: Ninapokea mishahara kupitia mwajiri wangu wa zamani, Chuo Kikuu cha Washington huko St. Louis, kwa jukumu langu katika kugundua dawa hii.

Njia hii katika CAND ni kama kundi la wahandisi na wataalamu wa fizikia ambao walikusanywa wakati wa Vita Kuu ya II kwa Mradi wa Manhattan - jitihada za siri ili kuunda bomu la kwanza la atomiki. Timu yetu mbalimbali inaoa ugunduzi na uhandisi kwa lengo la kuendeleza zana za uchunguzi na matibabu ya kibinafsi ambayo yanaweza kusababisha maendeleo ya ugonjwa wa Alzheimer na mengine ya ugonjwa wa neva.

Wafanyabiashara wengi wamegundua thamani ya juhudi za utafiti jumuishi ili kutatua matatizo maalum katika sayansi. Wao ni kumwaga makumi ya mamilioni ya dola katika utafiti wa Alzheimers. Timu yetu katika UT Kusini mwa Magharibi ilikuwa hivi karibuni mpokeaji wa tuzo ya $ 1 milioni kutoka kwa Chan Zuckerberg Initiative, iliyoanzishwa na mwanzilishi wa Facebook Mark Zuckerberg na mkewe, Priscilla Chan. Kwa ujumla, Mpango wa Chan Zuckerberg ulipa zaidi ya dola milioni 50 kwa wachunguzi wa 17 na timu za kisayansi tisa kuzindua Mtandao wa Challenge wa Neurodegenerative. Hii huleta pamoja wanasayansi kutoka maeneo mbalimbali - biochemistry, genetics, neuropathology na sayansi ya computational - ambao wanachukua mtazamo mpana wa ugonjwa kwa kuchunguza sababu nyingi za magonjwa ya neva, hata wakati watafiti wa CAND wanazingatia hasa tau.

Changamoto inaongezeka kwa haraka zaidi. Alzheimer's tatizo la kufafanua matibabu ya kizazi chetu. Wamarekani zaidi ya milioni tano sasa wanasumbuliwa, na nambari hiyo inatarajiwa kufikia karibu milioni 14 kwa 2050 - kutishia kuzidi mfumo wa huduma za afya tayari.

Kwa msaada kutoka kwa Mpango wa Chan Zuckerberg, tumeunganisha utafiti katika maabara mbalimbali tofauti ili kujaribu kuendeleza mfumo wa mantiki ili kutambua aina ndogo za magonjwa ya neurodegenerative yanayohusiana na tau. Mfumo huu unatokana na kuunganisha muundo wa mitambo ya tau moja kwa athari zake za seli, na kuunganisha miundo maalum na mifumo fulani ya ugonjwa. Siku moja tuna matumaini ya kuondoa kiasi kidogo cha protini muhimu kutoka kwa damu, au maji ya mgongo ambayo hupiga ubongo, kutabiri kuanza kwa magonjwa maalum, na kisha kuingilia kati na matibabu ya kibinafsi kabla ya uharibifu.

Tunatafuta "njia ya kibinafsi" ya utambuzi kulingana na muundo wa protini. Hii ni sawa na jinsi habari za maumbile sasa zinazotumiwa kupanga kansa. Tunatarajia kutumia mfumo huu kutambua wagonjwa walio katika hatari, ili tuweze kufuatilia majibu yao kwa matibabu, na hatimaye, kuamua nani atafaidika zaidi kutokana na hatua maalum. Mpango huu wa kiburi utahitaji zana mpya za kisasa za kujifunza muundo wa protini, kuchambua tishu za ubongo, na kuwezesha tafsiri ya mawazo haya kwenye kliniki, wote kwa ushirikiano wa karibu katika taaluma nyingi za kisayansi.

Wakati tunapofikiria kulenga tau aggregation na kuenea kwa njia ya ubongo ni njia bora ya kutibu magonjwa, ni uwezekano wa kuwa moja tu ya ufanisi. Matibabu mpya sasa hufanya njia zao kupitia majaribio ya kliniki. Hizi ni pamoja na madawa ya kulevya ambayo yanazima jeni la tau na kuzuia uzalishaji wa protini. Majaribio mengi hutumia mfumo wa kinga ya mwili ili kushambulia protini za beta na tau, na maelezo mapya ya kibaolojia kuhusu jinsi tau na beta husababishia ugonjwa ndani ya seli zinaweza kusababisha mikakati ya ziada.

Jitihada kubwa kama vile Mpango wa Chan Zuckerberg hutoa nguvu wakati ambapo baadhi ya makampuni ya dawa yameongeza utafiti wa nyuma katika matatizo ya ubongo. Hii inamaanisha kuwa msaada kutoka kwa serikali ya shirikisho unabaki muhimu. Taasisi za Afya za Taifa zimeongeza mara tatu bajeti ya kila mwaka ya utafiti katika ugonjwa wa akili wa Alzheimers na kuhusiana na 2014, na kufikia $ 1.9 bilioni mwaka wa mwisho wa fedha.

Siwezi kutabiri wakati tutakayopata matibabu ya Alzheimers. Lakini nina hakika kwamba wakati itatokea itategemea uvumbuzi uliofanywa katika maabara ya kitaaluma ya utafiti, kama vile wanasayansi katika vizazi vilivyotangulia walizalisha chanjo ya dawa za polio na madawa ya kulevya kwa ufanisi wa VVU na hepatitis C.

Chanjo ya Alzheimers? Gene editing ilionekana kama sayansi ya uongo miaka 25 iliyopita, lakini sasa inatumiwa kuokoa maisha. Kwa kugeuka mtazamo juu ya utafiti wa Alzheimers, matibabu ya magonjwa ya neva yanaweza kuwa ukweli.

Marc Diamond, MD, ni mkurugenzi wa Kituo cha Magonjwa ya Alzheimer na Neurodegenerative katika Taasisi ya Daktari wa Afya ya Kusini ya Peter O'Donnell Jr. Brain huko Dallas. Safu hii ilichapishwa na Majadiliano na Nyaraka ya San Francisco.